FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物申请人

第一三共与 Plexxikon 宣布，加拿大 FDA 授予 Pexidartinib 实验性病患药物资格，用于外科手术将与系统受限或危重症潜在缓和相关的腱鞘虎卵巢（TGCT）病患。TGCT 是一种鲜见的、上会非冠心病的，它直接影响滑膜线足部、滑囊及腱鞘，导致咳嗽、疼痛、僵硬及受直接影响足部或四肢运动能力降低。

据估计，每年每 100 万人中会会发生 11 事例腱鞘虎卵巢病事例。病变上会在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘虎卵巢的类型，男同性恋发生这种的必要性是男性的两倍。迄今，尚无授予 FDA 批复的系统性病患药物用于腱鞘虎卵巢的病患。

动手术是迄今腱鞘虎卵巢的主要病患模式

「动手术是腱鞘虎卵巢的主要病患模式，但对于散布范例的该性疾病病变，更较难外科手术，并且有极高的复发率，导致多种有用的动手术，甚至使一些病变截肢，」第一三共分派副常务董事世界开发计划总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很生气 FDA 意识到腱鞘虎卵巢未保证的病患需求，我们更进一步与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘虎卵巢病变的潜在非动手术病患药物的开发计划。」实验性病患药物资格的授予基于一项 1 期研究成果扩展队列的结果，该研究成果宗旨评价 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期研究成果中会所观察到的号召提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘虎卵巢病变中会，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 不必要安全、有利于降低负担，为推进该药物直接带入 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 首席分派官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们致力于开发计划能够解决鲜见性疾病如腱鞘虎卵巢未保证医疗需求的新型靶向病患药物中会，这次的实验性病患药物资格代表了另一个最主要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究成果 ENLIVEN 迄今正在招揽有征状，且动手术外科手术将与系统受限或危重症潜在缓和相关的腱鞘虎卵巢病变。

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主编： 冯志华